2024-12-23 11:24:10来源：jinnianhui金年会官网 作者：jinnian金年会官网
3月20日，Orchard Therapeutics公司官网发布公告披露了新获批的一次性基因疗法Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）在美国商业化上市的相关细节，该药的定价为425万美元，用于治疗异染性脑白质营养不良（MLD）。
Orchard Therapeutics指出，其是在临床与经济审查研究所（ICER）完成了一项全面的卫生技术评估（HTA）的基础上对Lenmeldy 进行定价。ICER 是一家独立的非营利组织，负责对治疗方法进行成本效益分析。ICER 将 Lenmeldy 的健康效益价格基准定为高达 394 万美元。
根据公告，为了证明 Lenmeldy 的定价合理，Orchard 公司不仅宣传了基因疗法的治疗效果，而且还宣传了治疗可能对整体医疗保健利用率产生的潜在长期影响。Orchard 认为，Lenmeldy 治疗还有助于最大限度地减轻护理人员的职业压力，并为患者创造更多的生存机会。
Orchard 公司北美区总经理Bennett Smith在一份声明中表示，ICER 认为 Lenmeldy 是迄今为止它所评估过的任何治疗方法中基于价值的定价最高的，并补充说，这种基因疗法也得到了世界各地各种 HTA 机构的认可。
MLD是一种罕见的致命性遗传性疾病，由ARSA基因(22q13.33)突变引起芳基硫酸酯酶A缺乏从而无法正常代谢硫苷脂，从而造成中枢和周围神经系统损害。患儿最终会恶化为植物人状态，可能需要24h重症监护，大多数患者在发病五年内去世，给家庭带来巨大的经济负担。
Orchard 的核心技术是自体干细胞体外修饰后回输基因疗法，这种疗法的最大优势在于干细胞的供体和受体是同一人，这样就避免了第三方供体引起患者产生免疫排斥，杜绝了并发症的发生。
Lenmeldy 就是利用这项技术研发出来的，旨在使用慢病毒载体将编码芳基硫酸酯酶-A的ARSA转基因导入到MLD患者的自体CD34阳性造血干细胞和祖细胞中，从而通过一次性治疗恢复芳基硫酸酯酶-A的表达，阻止或减缓疾病进展。
为了进一步说明Lenmeldy的价值，Orchard公司在当天发布的新闻稿中还补充道，所有接受 Lenmeldy 治疗的症状前晚期婴儿 MLD 儿童在 6 岁时均存活，而自然史组中只有 58% 的儿童存活。大多数接受 Lenmeldy 治疗的患者在5岁时还能在没有帮助的情况下行走，并达到正常的语言和智商水平。
Lenmeldy 的高昂价格延续了基因疗法批发收购成本迅速膨胀的趋势。尽管Orchard 认为425万美元定价合理，但该价格刷新了天价药记录。
2023年12月8日，FDA同时批准CRISPR Therapeutics/Vertex的基因疗法Casgevy和蓝鸟生物（bluebird bio）的基因疗法Lyfgenia上市。这两款获批的基因疗法是针对同一适应症，镰刀状细胞贫血病（SCD）。这意味着基因编辑与慢病毒改造造血干细胞技术并驾齐驱，分别是两大领域的里程碑式进展。
Zolgensma由诺华研发，定价212.5万美元/剂，适应症为脊髓性肌萎缩症。Elevidys为Sarepta 和罗氏共同开发的杜氏肌营养不良症基因疗法，定价320万美元。Hemgenix由uniqure/CSLbehring共同研发，定价350万美元/剂，适应症为B型血友病。
Skysona和Zynteglo均为蓝鸟生物研发的基因疗法。定价分别为300万美元、280万美元，适应症分别为肾上腺脑白质营养不良和β-地中海贫血症。
基因疗法药物虽说具有“一劳永逸”的可能性，然而高额的定价也是使其备受市场诟病的地方，市场表现也屡屡“翻车”。即使在经济发达的美国以及欧洲上市后依旧不被患者所接受。
如今，Lenmeldy 顶着全球首款针对MLD基因疗法的名号和425万美元价格上市，市场表现如何，能否为Orchard 带来价值回报，拭目以待。
