jinnian金年会官方网站入口:渐冻症治疗新时代:全球首个基因治疗药物Tofers

2024-12-23 11:37:50来源:jinnianhui金年会官网 作者:jinnian金年会官网

新闻摘要:  研究显示我国有超过4万名ALS(又名“渐冻症”)患者,其中携带SOD1(超氧化物歧化酶1)基因突变的患者超过1200名。国内获批用于治疗ALS的药物只有两种,且治疗效果有限。现在,  3月21日,

  研究显示我国有超过4万名ALS(又名“渐冻症”)患者,其中携带SOD1(超氧化物歧化酶1)基因突变的患者超过1200名。国内获批用于治疗ALS的药物只有两种,且治疗效果有限。现在,

  3月21日,据上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(简称“瑞金海南医院”)消息,全球首个SOD1-ALS的靶向治疗药物Tofersen(托夫生注射液)落地瑞金海南医院,可以发挥对因治疗的作用,用于治疗携带SOD1基因突变的肌萎缩侧索硬化ALS患者。首位患者已经完成Tofersen首针治疗,标志着国内SOD1-ALS患者可以不出国门就使用上这款全球靶向新药,也标志着国内ALS对因治疗开启新时代。

  作为全球唯一对因治疗SOD1-ALS的治疗药物,根据Tofersen三期临床研究(VALOR研究)数据表明,SOD1-ALS患者接受Tofersen治疗后生物标志物血浆神经丝轻链(NfL)及脑脊液SOD1蛋白水平显著降低,而安慰剂组的水平持平或升高,显示出延缓疾病进展的趋势,并具有良好的安全性。

  基因治疗,也称为细胞和基因治疗(Cell and GeneTherapy,不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法),是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞,再通过外源基因的转录和翻译,改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。其作用方式一般包括:①用正常基因替代致病基因;②使致病基因失活;③导入新的或经过改造的基因。

  再生医学高级疗法(RMAT)是由美国食品药品监督管理局(FDA)为根据21st Century Cures Act计划治疗严重或危及生命的病症的候选药物而指定的名称。RMAT超越了突破性治疗功能,它是一种允许加快批准药物。根据ARM的数据显示,2021年获得再生医学高级疗法(RMAT)审批的基因治疗药物有7项。

  前瞻产研究院报告显示,在监管规范和政策支持下,国内细胞与基因治疗行业有望实现“弯道超车”,提升国内生物医药产业的整体创新能力和前沿领域影响力。根据《我国基因治疗的现状与未来》,2021年后,我国细胞与基因治疗行业已进入快速发展阶段,商业化进程加快,市场规模增速较大。预计到2025年,行业市场规模将增长至17885.3亿元。

  更多本行业研究分析详见前瞻产业研究院《中国细胞与基因治疗(CGT)行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》。

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