2024-12-23 08:15:46来源：jinnianhui金年会官网 作者：jinnian金年会官网
作为新一代的治疗方案，细胞和基因疗法(Cell and Gene Therapy，以下简称CGT)应用前景非常广阔，有望从源头治愈多种疾病。由于细胞结构遵循中心法则，遗传信息沿着“DNARNA蛋白质”方向传递，CGT通过调控DNA,将确定的遗传物质转移至患者的特定靶细胞内，通过基因添加、修正、沉默等方式修饰或修复异常基因，从原理上有望实现“一次治疗、终身痊愈”，在罕见病领域效果明显，具备可观的临床应用前景。
细胞治疗：获取具有特定功能的细胞，通过体外操作使这些细胞具有增强免疫、杀死病原体和肿瘤细胞等功能，将其输入或植入用于疾病治疗，包括免疫细胞和干细胞治疗。
基因治疗：将外源正常基因导入靶细胞内纠正因缺陷和异常基因引起的疾病, 使目的基因能在细胞中得到表达以治疗疾病。基因治疗可分为体内和体外基因治疗。
上世纪90年代起， CGT的临床探索在全球范围内展开，2000年左右由于不良反应事件，行业发展曲折，此后才逐渐步入正轨。2017年以来，随着欧美和中国多家医药公司的CGT里程碑式产品陆续获批上市和放量，行业发展加速。
中国市场逐渐度过萌芽阶段，取得突破性进展。2003年，CFDA(国家食品药品监督管理局)批准全球第一款基因治疗产品Gendicine(今又生)。2021年NMPA(国家药品监督管理局)批准复星凯特的阿基仑赛注射液和药明巨诺的瑞基奥伦赛注射液两款CAR-T上市，2022年传奇生物自主研发的CAR-T西达基奥仑赛获FDA(美国食品药品监督管理局)审批。
从CGT药物的研发上，我们可以看出中国的创新药发展正逐渐赶上欧美等发达国家，并且在CGT这样一些较新的领域做到齐头并进甚至弯道超车，对于中国医药行业和创新药产业的未来发展我们保持信心。
